解析第三条临床研究路径：给医院管理者的5条行动建议

本文来自微信公众号： 健康界 ，作者：汤红明

毕马威在2024年发布的《2024全球科技报告：医疗行业洞察》（KPMG Global Tech Report 2024:Healthcare insights）强调：全球医疗竞争从规模转向创新，临床研究能力成为医疗机构核心竞争力。

趋势正在成为现实。2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，我国临床研究监管体系由此从「双轨并行」走向「三足鼎立」。面对这一重大变革，医院管理者亟需系统理解第三条路径的内涵与要求。

很多人说，CRNBT是IIT的「升级版」。但从管理视角看，这不是简单的升级，而是赛道级的重构：它重新定义了临床研究的目的、监管逻辑、转化路径，甚至医院与企业、科研与临床的关系。

对医院管理者来说，看懂这条新路径，关乎合规底线、学科布局、人才配置，更关乎医院能否抓住「从临床创新到产业转化」的历史性机遇。

本文将「第三条临床研究路径」作为独立概念系统阐述，用「为知识而研究」与「为转化而研究」概括CRNBT与IIT的本质区别。同时，笔者整合国家卫生健康委员会于2026年4月30日新发布的配套文件核心要求，提出「临床研究备案+转化应用审批」双阶段管理框架和「五个方向」行动指南。

本文作者为国家干细胞转化资源库副主任、上海干细胞临床转化研究院及同济大学附属东方医院干细胞基地办公室主任汤红明

2026年4月30日，国家卫生健康委员会、国家疾病预防控制局在官网发布了关于《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》贯彻实施有关事宜的公告（下文简称《公告》）。次日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行。

这部法规的出台，标志着我国临床研究监管体系从过去的「双轨并行」（药企发起的临床试验IST与研究者发起的临床研究IIT），走向「三足鼎立」——临床试验（Industry-Sponsored Clinical Trial,IST）、研究者发起的临床研究（Investigator-Initiated Clinical Trial,IIT）与生物医学新技术临床研究（Clinical Research on Novel Biomedical Technologies,CRNBT）三条路径并存。

行业中有一种说法，认为CRNBT是IIT的「升级版」。从制度设计的角度看，这种理解并不准确。本文用简洁的方式，介绍什么是第三条路径、它与IIT有何不同、最值得医院管理者关注的五个方向。

为什么会有第三条路径？

长期以来，我国临床研究主要沿着两条路径展开：一是药企发起的临床试验（IST），以产品注册上市为目标，由国家药监局监管；二是研究者发起的临床研究（IIT），以学术探索为目的，实行机构自主管理、省级卫健委属地监管、国家卫健委指导的分级监管模式。

但在干细胞、基因治疗、免疫细胞治疗等前沿领域，这两种路径都存在「不适配」的问题。IST路径周期长、投入大，适合标准化产品，但难以满足个性化程度高的技术；IIT路径虽然灵活，但受制于2015年《干细胞临床研究管理办法》第五十一条「不得直接进入临床应用」的规定，转化路径始终没有打通。

《条例》正是为了解决这一制度空白而出台。它聚焦那些个性化程度高、短期内难以标准化的前沿技术，为它们开辟了一条从临床研究到临床转化的独立通道。正如司法部、国家卫健委负责人答记者问时所指出的，《条例》与药品、器械管理体系形成「错位发展、功能互补」的格局。

生物医学新技术临床研究（CRNBT），是指由在我国境内依法成立的法人发起，以干细胞、基因治疗、组织工程等尚未在临床应用的前沿生物医学技术为干预手段，在符合条件的医疗机构中实施的临床研究。

它的核心特征可以概括为「临床研究备案+转化应用审批」的双阶段管理：

临床研究阶段：备案制。临床研究机构通过学术审查和伦理审查后，5个工作日内向国家卫健委备案，备案完成即可开展研究。与IST的审批制相比，启动周期大幅缩短；与IIT的信息登记制相比，备案层级为国家层面，要求更严。

转化应用阶段：审批制。临床研究证明安全有效后，由临床研究发起机构（通常为企业）向国家卫健委申请转化应用审批，获批后可在符合条件的医疗机构开展临床应用并按规定收费。这打通了过去「不得直接进入临床应用」的堵点。

CRNBT不是IIT的升级版

二者在制度定位、监管主体、审查机制、成果用途等方面，存在本质区别。

从目的看：IIT以学术探索、优化临床实践、发表学术成果为目的；CRNBT以评估技术安全性与有效性、推动临床转化应用为目的。

从监管看：IIT实行机构自主管理、省级卫健委属地监管、国家卫健委指导的分级监管模式；CRNBT实行国家卫健委统一监管、国家备案、转化审批。

从审查看：IIT根据研究类型不同，审查要求有所区别——干预性研究需同时通过学术审查和伦理审查（即「双审并行」）；观察性研究只需通过伦理审查。审查通过后，机构批准立项，同步完成信息登记。CRNBT则是「双审前置」——学术审查和伦理审查通过后，5日内向国家卫健委备案，这是研究启动的法定前提。

从成果看：IIT的成果主要用于学术发表、临床指南，其适用范围包括已上市药物新适应证探索、诊疗方案比较、流行病学研究、诊断性研究、真实世界研究等；CRNBT的成果指向转化应用批准，获批后可在医疗机构开展临床应用并收费。

从启动方式看：IIT为机构立项、信息登记；CRNBT为「双审前置」，经国家备案后方可开展研究」。

如果用一句话概括：IIT是「为知识而研究」，CRNBT是「为转化而研究」。两者各有侧重，不是高低之分，而是分工不同。

医院管理者应研读的五个政策要点

从医院管理者的视角看，第三条路径的落地不是「多了一种选择」那么简单。它在实施机构资质、审查机制、数据价值等方面，都提出了新的要求。同时，《条例》也明确规定了临床研究阶段不得向研究参与者收费，体现了对研究参与者权益的保障。

第一，CRNBT的实施机构必须是三级甲等医院。

《条例》第十一条明确规定，开展生物医学新技术临床研究的机构必须为三级甲等医院，并设有符合要求的学术委员会和伦理委员会。这与IIT的要求形成对比——IIT干预性研究一般由三级医疗机构或设区的市级及以上卫生机构牵头即可。这种差异，某种程度上反映了对高风险前沿技术的审慎态度。

第二，CRNBT的启动需要「双审前置」。

学术审查和伦理审查不仅是开展研究的必要条件，更是向国家卫健委备案的前提。审查通过后，机构方可在5个工作日内完成备案。根据《公告》，研究机构在开展伦理审查时，除临床研究的一般性伦理要求外，还应对照临床研究备案指引，结合拟开展研究的生物医学新技术特点和特殊伦理要求开展审查。这意味着，医院的两委会建设可能需要从「形式合规」向「实质评估」迈进，具备对干细胞、基因治疗等前沿技术进行专业审查的能力。

第三，CRNBT的数据具有双重价值。

CRNBT研究产生的数据，一方面服务于技术本身的转化应用，另一方面在技术成熟后可为后续药品注册积累前期证据。国家卫健委科教司在2026年2月的解读中明确指出，「这些在真实世界研究中产生的安全性与有效性数据，在技术成熟后，可为后续申报药品或医疗器械注册提供重要参考」。从这个角度看，医院参与CRNBT不仅是技术转化的起点，也可能成为后续产品研发的重要支撑。

第四，转化应用审批有明确的范围和风险分级管理。

根据《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，纳入审批范围的技术主要聚焦两类：一是个性化程度高、国内尚无同类机制原理药品上市的新技术；二是用于治疗罕见病、国内尚无同类机制原理药品上市的新技术。经批准的技术按风险等级设定限定期限（高风险5年、中风险3年、低风险1年），期间仅限在参与该技术临床研究且符合条件的医疗机构内应用。

第五，数据真实性有严格要求。

根据配套文件，发起机构和研究机构必须确保临床研究结果和数据的真实、完整、可追溯，严禁数据造假行为。在备案或审批过程中发现提供虚假资料的，将按照《条例》有关规定予以严肃处理，并公开通报。构成犯罪的，依法追究刑事责任。

这五大方向值得医院重点关注

第三条路径的落地，为有志于建设研究型医院的医疗机构提供了新的发展机遇。结合行业实践，以下五个方向值得关注。

一是明确技术来源，选择发起方式。

生物医学新技术的来源主要有两种途径：一是医院自主研发，从非临床研究开始，逐步推进；二是与企业合作，包括合作研发或技术引进。

在此基础上，医院可根据技术来源选择发起方式：自主研发的技术，可由医院作为发起机构，按照「非临床研究→临床研究备案→转化应用申请审批」的三步走路径独立开展；企业合作的技术，可由企业作为发起机构，医院作为实施机构承担研究任务。无论哪种方式，扎实的非临床研究证据都是临床研究备案的前提。

二是厘清路径，做好项目「定性」。

建立由熟悉《条例》《管理办法》及《生物医学新技术临床研究备案指导清单》的多领域专家组成的预审机制，对拟申报的项目进行早期判断：属于已上市药物新适应证探索，宜走IIT路径；属于干细胞、基因治疗等尚未临床应用的新技术，宜走CRNBT路径。国家卫健委已出台相关界定指导原则和备案指导清单，医院可依据相关规定进行最终定性。临床研究备案、临床转化应用申请应通过国家医学研究登记备案信息系统提交。

三是建立制剂复核能力，把好质量关。

根据配套备案指引，临床研究机构须对运输至院内的制剂进行复检，复检不合格的不得用于研究参与者。医院需要建立或委托具备资质的实验室，配备制剂接收、复检、放行、追溯的管理制度，并在与发起机构的协议中明确质量责任划分和复检标准。

四是完善治理，夯实组织保障。

学术委员会与伦理委员会是研究启动的「阀门」，也是医院防范风险的「防火墙」。从制度上保障其独立运作，设立专项预算、配置专职秘书团队、保证院外委员的比例等，都是值得考虑的方向。

此外，《条例》还要求临床研究机构具备相适应的管理机构、专业技术人员和研究能力。根据《公告》，发起机构与研究机构应当建立权责清晰、沟通高效的协作机制，并加强利益冲突管理，建立利益冲突审查机制，通过回避制度、信息披露等方式合理管理利益冲突。

五是提前布局，建设复合型人才队伍。

未来医院需要的可能不仅是「名医」，还有懂医学、懂法规、懂管理、懂质控的复合型人才。临床研究协调员（CRC）、法规事务专员（RA）、质量保证专员（QA）等，都是支撑CRNBT高质量开展的关键力量。

抓住机遇，找准赛道

《条例》的施行，为有志于建设研究型医院的医疗机构提供了重要契机。对于这些医院而言，理解并善用这第三条路径，既是合规的需要，也可能成为新的发展机遇。第三条路径不仅是一条合规通道，更是一条创新赛道。那些能够率先完成认知跃迁、系统布局临床研究能力的医院，将在这条新赛道上赢得先机。

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